Qu’est-ce que c’est : les accès précoces et compassionnels ?

Votre médecin vous a parlé d'un traitement en accès précoce ou compassionnel ? Ces accès dérogatoires permettent aux patients d'avoir accès aux traitements qui leur sont indispensables mais qui ne sont pas (encore) disponibles.

Le développement d'un médicament est un processus très encadré, comportant de nombreuses phases successives. Au total, il dure plusieurs années : des phases de recherche jusqu'à sa commercialisation effective après l'autorisation de mise sur le marché (AMM) et la décision de remboursement par l'Assurance Maladie. 

Pour certains patients, souffrant d'une maladie grave, rare, ou invalidante, pour laquelle il n'existe pas d'autre traitement approprié, le recours à un nouveau médicament peut être urgent et ne peut pas attendre sa mise sur le marché en France. 

Pour leurs permettre de bénéficier plus rapidement d'un médicament dit innovant pour lequel des données suffisantes démontrant son efficacité et sa sécurité sont disponibles, une dérogation d'accès existe : l'autorisation d'accès précoce. 

« L'accès précoce est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non autorisés dans une indication thérapeutique précise. » - Haute Autorité de Santé (HAS).

L'autorisation d'accès précoce est accordée par la Haute Autorité de Santé (HAS) et l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) selon les conditions décrites à l'article L.5121-12 du Code de la santé publique.

En complément de l'accès précoce, un autre type de dérogation peut être demandé : l'accès compassionnel. Il peut être accordé lorsqu'un médicament qui pourrait être bénéfique au patient n'a pas de commercialisation prévue en France ou dans l'attente de la mise en place d'un l'accès précoce le concernant. 

L'autorisation d'accès compassionnel est accordée par l'ANSM selon les conditions décrites à l'article L.5121-12-1 du Code de la santé publique.