Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

En cancérologie, la recherche est essentielle à l'amélioration des chances de survie et de la prise en charge. Lorsque les nouveaux traitements, techniques ou protocoles sont testés chez l'homme, on parle d'essai clinique. Que se cache-t-il derrière ce terme ?

La page Qu'est-ce qu'un essai clinique ? du site de l'INCa (Institut National du Cancer) rappelle ainsi que les progrès dans la lutte contre les cancers passent par les essais cliniques (ou thérapeutiques). Ce sont des études scientifiques menées chez l'homme visant à mieux connaître une maladie ou à évaluer l'efficacité et l'innocuité (sécurité) de nouveaux traitements (médicamenteux ou non), ou de méthodes de diagnostic. Avant de tester un nouveau traitement ou protocole chez l'homme, l'efficacité clinique et la tolérance sont confirmées en laboratoire.

Les essais s'adressent à des volontaires malades et non malades (volontaires sains), répondant à des critères prédéfinis (âge, maladie, traitement antérieur …), appelés critères d'inclusion et qui sont spécifiques à chaque essai. 

Les essais cliniques se déroulent selon des phases successives bien définies :

• Phase 1 : étude de la sécurité du traitement (dose maximale tolérée, effets indésirables), étude du devenir dans l'organisme (quelques participants)
• Phase 2 : détermination de l'efficacité du produit et de la posologie (dizaines de participants)
• Phase 3 : étude du rapport bénéfice/risque et comparaison au traitement de référence ou à un placebo (centaines de participants)
• Phase 4 : surveillance des effets secondaires sur le long terme (après la commercialisation du traitement)

Les essais cliniques sont soumis à une réglementation garantissant la sécurité des participants, strictement encadrée par la loi (Articles L1121-1 à L1128-12 du Code de la Santé Publique), notamment la loi Huriet-Sérusclat (Loi n°88-1138 du 20 décembre 1988, (modifiée par la loi de santé publique du 9 août 2004) et la loi Jardé (Loi n°2012-300 du 5 mars 2012). A cela s'ajoutent les dispositions européennes (Règlement UE 536/2014 du Parlement européen du 16 avril 2014).

Pour qu'un essai clinique puisse avoir lieu, différents acteurs doivent être consultés et/ou informés afin d'évaluer la balance bénéfice/risque du nouveau traitement, la pertinence de l'essai et sa qualité, ainsi que l'information et la sécurité des participants. L'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) rappelle sur son site internet les principes fondamentaux d'encadrement des essais cliniques. 
   

• Voir aussi notre article Participer à un essai thérapeutique

Pour + d'informations : 

• Le site internet de référence sur la recherche clinique : notre-recherche-clinique.fr 
• Unicancer : Présentation de la recherche clinique
• La Ligue contre le Cancer :  Comprendre les essais cliniques et le comité de patients